参加药物临床试验，患者咨询频率最高的6个常见疑问解答

　　摘要：近年来，我国医疗卫生事业发展迅速，国家加大力度鼓励新药临床研发，开展药物临床试验不仅可以支持国家医药卫生事业的发展，保障人民健康，而且对医疗机构自身的发展起到积极作用。对于那些现有药物不能治疗或缓解的恶性及罕见疾病，通过药物临床试验，我们可以寻找到更多可能惠及民生的好药。

　　在医院就诊过程中，大家稍加留意就会发现在门诊，会有各类适应症的临床试验招募广告发布在各科室门诊。对于目前治疗手段和药品不能治疗和解决的疾病问题，患者有了进一步可能获得治疗的机会——参加药物临床试验。

　　身为患者，我们可能想到的第一个问题就是：什么是药物临床试验？药物临床试验如何进行？我参加药物临床试验，会对我的身体造成影响吗？我参加药物临床试验对我有什么好处？有的患者对于临床试验甚至存在一种误解，觉得参加试验就是当小白鼠。现在，让我们来一一了解这些问题。

　　一、药物临床试验的概述

　　首先，药物临床试验是指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验[1]。

　　在新的药物进入人体试验前，科学家会完成药物的临床前研究，以初步了解药物的安全和有效性情况，同时为在人体的用药量提供参考数据。药物正式进入人体试验前，该药物相关临床前数据会提交到我国的药物监督管理局药品审评中心，国家新药审核专家会充分审核提交的药物临床前数据，在确保药物的安全和有效性有充分保证的情况下，才会批准后续药物临床试验的开展。同时，在我国各地方，会设立独立的伦理审核委员会，伦理委员会的职责是保护参加临床试验患者的权益和安全。各地方医院在开展药物临床试验前，该临床试验还需进行独立的伦理委员会审核，确保该临床试验的设计、执行可以充分保证患者的利益，试验药物前期的安全性、有效性数据可支持患者参加临床试验，并通过新的药物治疗有可能获益。通过以上一系列国家/地方机构和伦理委员会审核批准后，临床试验才可以在各医院开展。

　　二、参加药物临床试验需要执行的内容

　　患者参与临床试验需要做什么呢？一旦参加临床如何保护患者的安全和权益不受损害呢？患者参加临床试验和进行常规治疗相比，究竟有哪些好处呢？

　　患者通常会在就诊过程中，有可能通过临床医生最先了解到药物临床试验的信息。比如说某些晚期的肿瘤患者，现有的药物治疗，无法进一步控制肿瘤的进展，提高患者的生存质量。这时医生就会考虑向患者介绍针对晚期肿瘤的新药临床试验，希望借助新药的力量，进一步治疗患者疾病，更好提高患者的生存质量。

　　通过同患者沟通现有病情，介绍新药临床试验，患者会充分评估，考虑是否通过参加新药临床试验，寻找可能治疗自身疾病的新方法。确定是否参加临床试验前，患者还会收到一份参加临床试验的知情同意书文件。这份文件中，将会详细介绍这个新药已有的安全性和有效性信息，同时会告诉患者整体参与试验的时间，以及在各个时间段，需要接受的检查、治疗及相关随访安排；一旦患者在参与临床试验过程中，不幸发生身体损害，将会接受的赔偿和治疗方案。在患者充分了解试验药物及知情同意书的内容之后，患者会自愿选择是否参与临床试验。如果确定参加，患者需要同研究医生共同签署完成临床知情同意书，确认患者已经了解了临床试验的信息和安排，且为自愿参加。后续患者需要向医生提供既往接受治疗的病历信息包括既往病史，合并用药和相关检查等，以便研究医生评估患者是否满足参加新药临床试验的条件。通过初步的审核/检查确定满足入组临床试验的条件后，医生将为患者安排后续回到医院接受检查/治疗的时间。在参加临床试验的任何阶段，患者可以随时退出临床试验，且不会因为退出或者不参加临床试验，影响患者后续的治疗安排。

　　三、患者参加药物临床试验，是否会带来身体上的伤害呢？

　　首先，大家众所周知，即便是已经上市销售的药品，在正常用法用量下出现，也可能会出现与用药目的无关的有害反应[2]。比如大家比较熟知的“反应停”事件。在研究阶段中的临床试验药物也不例外。即便患者不参加药物临床试验，但由于正在治疗的或当前患有的其它疾病或其它药物的使用也会存在潜在风险或是副作用。

　　那么药物临床试验进行过程中，我们是如何保护患者，并最低限度的降低患者可能出现的伤害呢？

　　首先，正如上面已经提到的，任何一项药物临床试验开展之前，国家及当地的独立伦理委员会都会严格审核新药现有资料，充分评估开展药物临床试验的利弊，在确定新药临床试验对于患者而言，利大于弊，才会同意开展。

　　其次，临床试验在开展过程中，研究医生和申办单位将严格遵守《药物临床试验质量管理规范》【1】的相关要求，对于该药物在临床试验期间所发生的任何非预期的药物不良反应，将及时上报至国家药品监督管理局，同时及时提交至各参加医院单位，确保研究医生和药物安全监测部门可以第一时间获知这些新药非预期的药物不良反应，根据审核结果，确定这项临床试验是否可以继续推进。

　　另外，我们开展药物临床试验的医院必须是经过国家药物监督管理局审核认证的临床试验机构，在认证的临床试验机构开展临床试验，能够为患者参加临床试验提供充分的医疗保障。

　　同时，任何一项新药临床试验开始前，都会购买临床试验保险，用以保证患者一旦不幸在临床试验过程中受到伤害，可以最大力度保护患者的利益。

　　四、患者参加临床试验，对患者而言，有什么好处呢？

　　首先，开展新药临床试验的最终目的就是为了找到更多更好可以治疗患者疾病的手段和新药，以便帮助这类疾病人群，接受到更好的治疗，以达到治疗/缓解疾病或提高患者生存质量。如果患者参加临床试验，将有助于医学科学家更好的了解新药的作用机制，确定新药是否可安全、有效地给予这类患者人群，患者的参与可能会帮助患有这种疾病的其他人。

　　其次对于特殊群体的病人，例如晚期肿瘤患者或者罕见病患者，现有的医学或药物无法治疗患者的疾病，那在研发中的药物，将会为这类患者带来一线希望。

　　另外患者在参加临床试验期间，研究医生会给予患者全面的状态评估和随访跟踪。患者在参加临床试验期间，如出现任何不适，可随时与研究医生联系，研究医生将全面评估不适情况，及时给予干预治疗。

　　最后患者在参与临床试验期间，任何与参与临床试验相关的检查/操作及治疗药物都是免费的，患者就诊医院往来的交通支出，临床试验的申办单位会给予一定程度的交通补助， 以补偿患者因参加试验随访而产生的额外交通支出。

　　五、面对安慰剂设计的临床试验，我是否考虑参加？

　　现在我们来聊另一个参加临床试验过程当中，患者普遍担心的一个问题：如果这个研究是随机双盲的药物临床试验，而且对照药物还是安慰剂，那我还参加吗？如果我被随机分配到了安慰剂组，没有任何治疗，这对我来说不是一种伤害吗？事实并非如此，部分临床试验之所以设计为随机双盲安慰剂对照，是因为这类疾病目前无其他已证实的有效治疗手段，且确定这类患者人群即使不干预或接受安慰剂，也不会因未接受已证实最佳的干预措施而遭受严重或不可逆伤害的额外风险。任何药物临床试验在执行过程中必须符合《世界医学大会赫尔辛基宣言》【3】的原则及相关伦理要求，受试者的权益和安全是考虑的首要因素，优先于对科学和社会的获益【1】。而安慰剂设计的原则即在赫尔辛基宣言中第33条，也有明确规定。所以说，如果患者面对随机双盲的药物临床试验，也不用担心自己的权益或身体收到伤害，任何随机对照安慰剂设计，也是充分考虑患者的权益和安全的。

　　六、如果我参加药物临床试验，我的个人信息会公开吗？

　　患者在考虑是否参加药物临床试验时，可能还会存在一个担心的问题：我个人的隐私信息会不会泄露出去？关于这点，患者大可放心，目前我国临床试验严格遵守国家规定的《药物临床试验质量管理规范》。在规范中，明确强调了需要保护受试者的隐私和其相关信息的保密性。临床试验执行过程中，研究医生将分配给每一位参加试验的受试者一个唯一的鉴认代码。患者的姓名，住院号或ID号将不会出现在临床试验的收集数据当中。

　　基于上述的信息，想必可以为想要考虑参加药物临床试验的患者提供一些参考。希望可以通过上面的信息，让大家可以进一步了解参加药物临床试验的基本内容。

　　那么如果患者考虑参加新药临床试验的话，如何了解到哪里有适合自己的临床试验呢？这里给大家分享一些常见的渠道：
　　第一，可以通过国家药品监督管理局药品审评中心的官方网站，查看在线登记的已开展或即将开展的药物临床试验信息，通过对应的咨询电话，沟通咨询；
　　第二，患者可以在就诊过程中，咨询负责医生，所在医院科室是否有合适自己疾病的临床试验；
　　第三，通过微信搜索药物临床试验相关内容的公众号进行查询。

　　参考文献：
　　[1]《药物临床试验质量管理规范》国家药监局国家卫生健康委 2020年7月1日；
　　[2]《药品不良反应报告和监测管理办法》；
　　[3]《世界医学协会赫尔辛基宣言》.
　　作者：Sugua