深度解读《中药注册管理专门规定》 开创中药新药研发路径

　　中药研制一般具有“源于临床，用于临床”的特征，大多数中药新药在上市前已经拥有一定的人用经验。将中药人用经验整合入中药注册审评证据体系，是药品监管部门构建符合中药特点的审评技术评价体系的重要切入点。国家药监局于今年2月10日发布的《中药注册管理专门规定》(以下简称《专门规定》)设立“人用经验证据的合理应用”专章，充分重视人用经验对中药安全性、有效性的支撑作用，有利于加快建立和完善“三结合”中药审评证据体系，极大地激发中药新药研制活力，意义主要体现在肯定中医药实践的独特价值、促进多途径创造性转化、构建中国式新药创新模式等方面。

肯定中医药丰富的临床经验，坚信中医药实践的独特价值

　　中医药作为中华民族的原创医学科学，拥有5000多年的传承发展历史和丰富的治病救人实践经验，它从宏观、系统、整体三个维度揭示了人类健康和疾病的发生发展规律，是中华文明的瑰宝。

　　《专门规定》不仅大力肯定了承载中医药传承发展的中药人用经验的价值，还通过明确中药人用经验的具体内涵，提出实现人用经验转化为注册审评证据的相关路径，促进其用于中药新药临床研发，展现了监管部门、中药研发者对中医药临床经验和历史价值的充分肯定与坚定自信，真正做到了“不忘本来”“吸收外来”“面向未来”，奋力推进中医药传承创新发展。

传承中医药临床经验精华，促进多途径创造性转化

　　中医药5000多年的发展史，是一部医家云集、人才荟萃、学术成果不断涌现的创新史，筚路蓝缕而精彩纷呈，通过临床反复实践与历史检验诞生的名家名方已然成为精华之一。

　　《专门规定》辩证处理好中药传承与创新的关系，明确中药新药研制应当注重体现中医药原创思维及整体观，支持研制基于古代经典名方、名老中医经验方、医疗机构中药制剂等具有丰富中医临床实践经验的中药新药。同时，鼓励应用新兴科学和技术研究阐释中药作用机理，将真实世界研究、新型生物标志物、替代终点决策、以患者为中心的药物研发、适应性设计、富集设计等用于中药疗效评价，在充分尊重中药人用经验的前提下，应用现代科学技术研究评价中药临床价值，并赋予其精准临床定位，实现中国式新药研发的创造性转化。

开创中药新药研发路径，构建中国式中药新药创新模式

　　人用经验是中药复方制剂在临床用药过程中积累的对其适用人群、用药剂量、疗效特点和临床获益的认识和总结。获取中药新药人用经验的过程即为逐步探明中药有效性、安全性及临床获益的过程，贯穿中药新药研发全过程。

　　《专门规定》设立专章阐释人用经验证据的合理应用，进一步明确了中药人用经验的具体内涵，作为支持中药安全性、有效性证据的合规性、药学研究要求，以及人用经验证据支持注册申请的各种情形，同时明确了注册申请人可根据中药人用经验对中药安全性、有效性的支持程度和不同情形，在研制时选择不同的临床研究路径，开创性地构建了中国式中药新药审评技术评价体系，引导中医药产业高质量发展。

逐步彰显中药临床价值，提升研发效率与成功率

　　人用经验是中医药临床实践的总结，也是中药新药研发过程中评价中药安全性、有效性和临床价值的重要数据来源。通过分析人用经验历史数据，可明确已有临床实践的临床定位、适用人群及疗程等关键性安全性、有效性信息，挖掘并逐步显现人用经验中蕴含的处方或药物的临床价值。

　　《专门规定》鼓励在中医临床实践中开展高质量的人用经验研究，明确中药临床定位和临床价值，基于科学方法不断分析总结，获得支持注册的充分证据。在实践层面，在对医疗机构制剂、名老中医验方、科研协定处方、民间秘方等进行开发时，如能高效利用准确、全面、高质量的人用经验数据，则有助于大大提升中药新药的研发效率和成功率。
　　中国中医科学院中医临床基础医学研究所  研究员 王忠